바이오오케스트라 약물전달 플랫폼 개발 … 1조 원대 뇌 질환 치료제 기술수출
바이오기업들이 치매 등 뇌 질환 신약개발에 광폭 행보를 벌이고 있다.
관련 업계에 따르면 바이오기업들이 관련 시장을 선점하기 위해 임상 결과를 발표하거나 기술수출을 통해 글로벌 사업개발 강화에 나서고 있다.
신약개발 바이오기업인 아리바이오는 개발 중인 먹는 치매치료제 ‘AR1001’이 미국 식품의약처(FDA)의 허가를 받은 해외 주사 치료제보다 효과가 우수하다는 분석 결과를 지난달 국제학회에 발표했다.
아리바이오는 ‘AR1001’을 투약한 임상 2상 참여환자를 대상으로 알츠하이머병 진단과 진행을 추적하는 바이오마커를 분석한 결과, 투약군에서 의미 있는 결과가 확인됐다고 주장했다.
알츠하이머병 진단과 진행을 추적하는 바이오마커는 인산화된 타우단백질 (pTau181)과 혈중 글리아 섬유아세포 세포질성 효소 단백질(GFAP)이다.
정재준 아리바이오 대표는 “이번 결과는 AR1001이 알츠하이머병의 진행을 지연시킬 가능성이 크다는 것을 증명해 줬다”면서 “현재 미국 FDA 임상 3상을 진행 중이며 최초의 경구용 알츠하이머병 질병 치료제로 개발 중이다”고 말했다.
AR1001은 신경세포 내 신호전달 경로(CREB) 활성화로 인한 신경세포 사멸 억제 및 생성 촉진, 자가 포식의 활성화에 의한 독성 단백질의 제거 및 축적 억제, 우수한 뇌 장벽 투과성과 뇌 혈류 증가 등 다중기전·다중 효과가 있다고 회사 관계자는 설명했다.
펩타이드 기반 신약개발업체 엔솔바이오사이언스는 알츠하이머 치료제 후보물질 M1K를 투여받은 알츠하이머 실험동물의 인지기능이 정상으로 회복되는 결과를 확인했다고 지난 10일 밝혔다. 이번 실험은 모리스수중미로(MWM)에 기반했다.
이번 MWM 실험은 한국뇌연구원에 의뢰해 지난해 4월부터 올 3월까지 1년 동안 진행됐다. 실험 목적은 알츠하이머 실험동물(5xFAD 마우스)에 M1K를 장기 투여했을 때 경도인지장애(MCI) 단계에서 효과 확인이다. 알츠하이머 치매 발병 단계로 진행되는 것을 억제하거나 초·중기 알츠하이머의 인지기능을 정상으로 개선하는 효능이 있는지 평가하는 것이다.
M1K 모리스수중미로 실험 결과, 12주(3개월) 투여가 종료된 5개월령 위약군은 공간 학습능력이 감소했다. 반면에 M1K 투여군은 공간 학습능력이 투여 용량에 비례해서 정상수준으로 회복됐다. 6일째 공간 기억력 측정시험에서도 M1K 투여군은 공간 기억력이 정상수준으로 회복되는 경향이 관찰됐다.
20주(5개월) 장기 투여가 종료된 7개월령 위약군은 12주(3개월) 실험 결과보다 공간 학습능력이 현저하게 감소했다. 그러나 M1K 투여군은 정상과 구분이 어려울 정도로 공간 학습 및 기억력이 회복됐다.
실험 결과, M1K가 알츠하이머의 진행을 억제함으로써 치매 발병을 예방할 뿐만 아니라 죽은 신경세포를 새롭게 만드는 신경 발생을 유도하여 알츠하이머를 치료할 수 있는 다중작용기전 약물임을 보여주고 있다.
김해진 엔솔바이오사이언스 대표는 “M1K에 대해 현재 글로벌 제약사와 기술수출을 협의하는 동시에 국내 임상 1상 시험도 준비하고 있다”고 강조했다.
국내 퇴행성 뇌 질환 신약개발업체 바이오오케스트라는 최근 다국적 제약사와 최대 8억6100만 달러(약1조1,100억원 규모)의 퇴행성 뇌 질환 치료제 공동개발 계약을 체결하면서 관련 업계의 부러움을 사고 있다.
바이오오케스트라는 유전자 정보를 전달하는 RNA(리보핵산)을 활용해 알츠하이머 치매와 같은 퇴행성 뇌 질환을 치료하는 의약품 개발 업체이다.
류진협 바이오오케스트라 대표는 “바이오오케스트라는 약물을 실어서 뇌혈관 장벽을 통과해 뇌세포에 공급할 수 있는 약물전달 플랫폼을 자체 개발했다”면서 “이번에 공동개발 계약을 맺은 다국적 제약사는 RNA를 활용한 퇴행성 뇌 질환 치료제를 개발하고 있으며, 이 약물을 뇌세포까지 전달하는 데 이 플랫폼을 활용하고 싶어한다”고 설명했다.
지난해 SK바이오팜과 이 플랫폼을 활용해 miRNA를 표적으로 하는 뇌전증 신약후보 물질 발굴을 위한 공동연구개발 협약을 체결하기도 했다.
바이오 대기업인 셀트리온은 올해 초 국내 마이크로바이옴 신약개발 회사 리스큐어바이오사이언시스와 마이크로바이옴을 활용한 경구형 파킨슨병 치료제 공동연구개발 계약을 맺었다. 셀트리온은 이번 계약 체결로 바이오시밀러 회사를 넘어 신약개발 회사로 도약한다는 계획이다.
