치매 예방·치료 기술에선 젬백스 임상 단계 가장 앞서
근본적인 치료제가 없는 치매를 극복하기 위해 예방 및 치료 기술에 대한 연구가 집중되고 있는 가운데 국가 차원의 투자도 활발히 이뤄지고 있다. 이 중 지난 2020년 출범한 치매극복연구개발사업단(KDRC)은 치매 관련 기술을 육성해 치매 발병을 늦추고 연간 치매 환자증가 속도를 절반으로 낮추는 것을 목표로 치매극복연구개발사업을 실시하고 있다. 치매극복연구개발사업의 연구과제는 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동으로 지원하고 있다.
그렇다면 개발사업단이 출범한 이후 이들로부터 연구비를 투자받은 곳은 어디일까? 디멘시아뉴스가 치매극복연구개발사업단에 등록된 과제를 취합한 결과, 지난 2020년부터 올해까지 65건의 연구과제가 선정된 것으로 집계됐다. 이 중 치매 예방 및 치료 기술 개발과 관련해 총 20개의 연구가 진행되고 있는 것으로 확인됐다.
연구과제 중 임상 단계가 가장 앞선 곳은 펩타이드 기반 신약개발 바이오기업 젬백스엔카엘의 'GV1001(실험물질명)'이다. 이 회사는 지난 2020년 12월 '알츠하이머병 치료제 개발을 위한 GV1001의 글로벌 임상연구'라는 과제로 치매극복연구개발사업에 선정됐다.
GV1001은 텔로머라제에서 유래한 펩타이드 기반 신약 물질이다. 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어의 길이를 유지하는 고유의 기능 이외에도 면역 항암효과, 항염, 항산화, 세포 보호 효과 등 다양한 기능을 가지는 것으로 전해진다.
이 물질은 베타 아밀로이드와 타우 단백질의 응축과 침착을 억제하는 복합기전을 가지는 것이 특징이다.
앞서 젬백스는 지난달 GV1001의 첫 환자등록을 알리며 미국 2상임상을 본격화했다. 이후 스페인 의약품위생제품청(AEMPS)으로부터 GV1001의 임상시험계획(IND)을 승인받으며 임상을 유럽까지 확대한 바 있다.
이번 임상시험은 미국에서 허가받은 프로토콜에 따라 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56 mg 또는 1.12 mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사해 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 임상시험의 규모는 총 180명이다.
이외에도 1상임상에 진입한 후보물질들도 있다. 퇴행성 뇌질환 치료제 개발기업 브이티바이오는 오는 2023년 5월까지 알츠하이머병 세포치료제 'VT301(실험물질명)'에 대해 연구비를 지원받는다.
VT301은 과민화된 미세아교세포를 정상상태로 유도하기 위해 조절 T세포를 투입하는 치료기전을 가진다. 미세아교세포는 뇌 속에 존재하는 면역세포다. 미세아교세포가 적절 수준으로 활동해야 뇌 건강이 유지될 수 있다.
브이티바이오는 경도에서 중등도의 알츠하이머병 환자 12명을 대상으로 VT301 단회 정맥 투여 시 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1상임상을 모집 완료한 상태다.
동아에스티는 '알츠하이머병 치료제 개발을 위한 DA-5207 P1 임상개발'이라는 과제명으로 연구비를 지원받으며, 연구 기간은 오는 2024년 12월까지다. 동아에스티는 지난해 10월 'DA-5207(실험물질명)'의 1b상 IND(임상시험계획)를 승인받았다. 회사는 DA-5207을 주 1회 부착하는 도네페질 성분 패치제로 개발 중이다.
아울러 사업단은 뇌 내 약물 전달 기술 개발에도 투자하고 있다. 혈관뇌장벽(BBB)은 외부 물질의 침입을 차단하는 역할을 한다. 문제는 대부분 약물이 BBB를 통과하지 못해 퇴행성 뇌질환 치료에서는 한계가 있다는 점이다.
이와 관련해 현재 울산과학기술원과 한양대학교 산학협력단, 대구경북첨단의료산업진흥재단 등 3곳에서 뇌 약물 전달 플랫폼을 개발하는 과제를 진행 중이다.
이외에도 치매치료제 후보물질 개발과 비임상 단계에 진입한 연구가 각각 8건, 5건으로 확인된다.
