다국적제약기업 MSD가 개발 중인 알츠하이머병 치매 치료제 후보물질이 본격 임상 궤도에 오른다.
보조요법으로 'MK-1942(실험물질명)'를 사용해 위약과 비교하는 글로벌 2상임상이 국내·외 지역에서 동시에 실시되는 것이다.
특히 해당 임상에는 국내 알츠하이머병 치매 환자 20명이 포함된다는 데 귀추가 주목된다.
MSD의 한국지사인 한국엠에스디(주)는 최근 MK-1942의 2a/2b상임상에 대한 국내 승인작업을 마무리했다.
지난 10월 4일 식품의약품안전처로부터 허가를 받은 본 임상을 살펴보면, 연구는 무작위배정을 통해 위약-대조군 방식으로 평가가 진행된다.
경도 내지 중등도 알츠하이머병 치매 환자에 MK-1942를 보조요법으로 사용해 약물의 안전성과 유효성을 평가하는 내용을 골자로 한다.
해당 다국가 2상임상에는 총 408명의 글로벌 환자가 등록될 예정이며, 여기엔 국내 환자 20명이 포함된다.
국내 임상수행기관으로는 서울아산병원 및 삼성서울병원, 이화의대부속서울병원, 인하의대부속병원 등이 참여한다.
MK-1942의 경우, 앞서 치료 내성 우울증 환자를 대상으로 항우울제와 병용하는 임상시험에도 돌입한 상황이다.
한편 MSD는 4년 전 알츠하이머병 치료제 개발에 실패한 뒤, 치매 시장 진입을 위한 다양한 협업과 임상프로젝트를 병행하고 있다.
2018년 당시 유망 알츠하이머병 치료제 후보물질로 주목받던 BACE 저해제 '베루베세스타트(verubecestat)'의 3상임상에 실패하면서 연구개발을 전면 중단한 바 있다.
이후 올해 8월 중추신경계질환 전문 바이오테크와의 기술협약을 통해 차세대 플랫폼을 활용한 알츠하이머병 신약 개발을 선언했다.
후보물질 발굴과 관련해 바이오테크 세레반스(Cerevance)가 보유한 'NETSseq (Nuclear Enriched Transcript Sort sequencing)' 플랫폼 기술을 활용하는 다년간의 장기간 업무협약을 체결한 것이다.
협약의 중심에 놓인 NETSeq 플랫폼은 미국 뉴욕의 록펠러대학(Rockefeller University)에서 개발돼 세레반스로 기술이전이 이뤄졌다.
해당 플랫폼 기술의 핵심은 이렇게 정리된다. RNA 프로브(probe)를 사용해 다양한 뇌세포와 세포 핵들을 프로파일링(자료수집)하게 되며, 이렇게 찾아낸 세포 핵의 유전자 시퀀스를 분석하고 문제가 되는 특정 세포에 유전자 발현수준을 정량화해 제공할 수 있다.
NETSseq 플랫폼은 다양한 연령대에 걸쳐 일반 건강한 인원과 질병이 있는 환자의 뇌조직 샘플에서 특정 세포를 분리·분석할 수 있다는 점이 강점으로 평가된다.
이 같은 뇌조직 분석을 통해 동물 모델이나 분화된 인간 줄기세포에서 확인하기 어려운 퇴행성 뇌신경질환 및 정신질환의 기저에 있는 생물학적 변화경로를 추적하는 데 활용할 수 있을 것으로 보인다.
