국내 바이오기업이 개발 중인 천연물 성분 치매치료제가 상업화 마지막 단계인 임상시험 3상을 승인받았다. 천연물 기반의 제품은 부작용이 적다는 점이 최대 강점이지만 3상 단계에서 효능 입증에 실패한 사례가 있어 향후 3상 결과가 주목된다.
최근 식품의약품안전처는 메디포럼 치매치료제 'PM012'에 대한 임상시험 3상을 승인했다.
'PM012'는 당초 천연물 신약개발 바이오 벤처기업인 '퓨리메드'가 개발한 제품이다. 해당 제품은 복지부가 지원한 한의학선도기술개발사업 연구과제를 통해 개발된 한방기원 천연물 치료제로 알츠하이머성 치매동물모델에서 대조약 대비 우수한 결과를 확인한 바 있다.
동물실험에서 부작용은 거의 없었으며, 신경세포를 보호하고 활성화시키는 것은 물론 치매를 유발하는 유전자의 발현을 억제시켰다. 이 같은 결과에 힘입어 2009년부터 임상 2상을 진행했으며, 2상은 최종적으로 2015년 종료됐다.
메디포럼은 2016년 3월 퓨리메드의 천연물신약 기술라이선스와 경영권인수 계약을 체결해 PM012 개발에 대한 바통을 이어받았다.
이번에 허가받은 임상 프로세스를 보면, 우선 알츠하이머병에서 PM012 유효성과 안전성을 평가하기 위한 2b상으로 용량설정 임상을 진행하고, 선정된 용량으로 3상 임상을 통해 유효성 및 안전성을 평가하는 비열등성 비교 임상시험을 하게 된다.
2b 임상 시험대상자 수는 456명, 3상 620명 등 총 1,076명이 참여할 예정이다. 해당 임상을 진행하게 되는 병원은 서울성모병원, 성빈센트병원, 일산병원 등이다.
PM012는 상업화 마지막 단계인 임상 3상 허가를 받아 제품화가 임박한 것처럼 보일 수도 있지만, 실제 제품이 판매되기까지 넘어야 할 산이 많다.
우선 현재까지 개발된 제품 중 임상 3상 단계에서 고배를 마신 제품이 많다는 점이 악재다. 국내외 제약사가 개발하는 제품 중 기존 판매되고 있는 제품만큼의 효능을 보이지 못하거나 부작용 때문에 개발을 포기한 사례가 다수 있다. PM012는 천연물 성분을 기반으로 해 부작용이 적다는 장점이 있지만, 효능 입증은 3상을 통해 입증해야 할 부분이다.
또 치매약 임상은 다른 질환보다 환자 모집에 걸리는 시간이 길다는 점에서 제품화가 단기간 내에 이뤄지기가 쉽지 않다. 치매환자의 경우 임상에 참여하기 위해 보호자를 동반해야 하며, 중도 탈락의 비율도 높아 타 질환에 비해 임상에 긴 시간이 소요된다.
메디포럼이 모집해야 환자는 1,000명이 넘기 때문에 임상대상자 수를 채우기까지만 수년이 걸릴 것으로 보인다.
그동안 국내외 제약사는 임상 3상에서 번번히 주저앉은 바 있지만, 메디포럼이 이 같은 징크스를 극복하고 세계 최초의 천연물 기반 치매치료제를 발매할 수 있을 지 주목된다.
